环磷酰胺是细胞毒类药物，目前广泛应用的抗癌药物，对恶性淋巴瘤，急性或慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤有较好的疗效。对乳腺癌、卵巢癌、肺癌等多种肿瘤均有一定的疗效。
同时与糖皮质激素合用，广泛用于肾病综合征的治疗。如膜性肾病、狼疮性肾炎等。不良反应有骨髓抑制，白细胞和血小板减少。最低值在用药后1到2周，多在2到3周后恢复。对肝功能有影响，胃肠道反应包括食欲下降、恶心及呕吐，一般在停药1到3天即可消失。
泌尿系统反应，当大剂量静点时而缺乏有效预防措施时，可致出血性膀胱炎，少尿、血尿及蛋白尿，但常规剂量应用时，其发生率较低。其他反应尚有脱发、口腔炎、中毒性肝炎、皮肤色素沉着、月经紊乱、无精子或精子减少及肺纤维化等。