环磷酰胺是细胞毒性药物，对许多肾脏疾病有很好的治疗效果，然而环磷酰胺由于其相对较大的副作用，而易于抑制血液系统和性腺，因此，不建议育龄妇女和青春期男性将其作为常规首选。
可用于环磷酰胺的疾病包括肾病综合征、系膜增生性肾小球肾炎等，需要根据肾穿刺病理结果确定。目前有许多新的免疫抑制剂可供选择，如霉酚酸酯、环孢霉素和他克莫司，疗效和环磷酰胺相似，但副作用相对较小，可以根据不同的病理类型进行选择。
狼疮性肾炎可以用激素联合霉酚酸酯治疗，膜性肾病可以用小剂量激素联合他克莫司治疗。