第一、苯丙酮尿症是可治性遗传性代谢性疾病，首要条件需要早诊断、早治疗、也就是治疗年龄越小疗效越佳，最好在一个月以内开始治疗，就可以避免神经系统的不可逆性损伤。
第二、主要是采用低苯丙氨酸奶粉，同时，监测苯丙氨酸的浓度，对血浓度控制到理想的浓度时，可以开始逐渐的少量的添加天然的饮食，主要是首选母乳，因为母乳中苯丙氨酸的含量仅为牛奶的三分之1，较大儿童或者是婴儿可加入牛奶、粥、面包、鸡蛋等，主要以低蛋白，低苯丙氨酸饮食为原则。禁止食各种动物蛋白质、乳类和豆类。
第三、由于每个患儿对苯丙氨酸的耐受量不同，在饮食治疗中需要定期的监测血苯丙氨酸的浓度，然后根据浓度来调整饮食，最好是维持到青春期后，而且终身治疗对患者是更有益。
第四、如果是成年女性或者是有家族史，在怀孕期间，如果怀疑是苯丙酮尿症，应该重新的开始饮食控制，一般血苯丙氨酸的浓度应该控制在300μmol以下，直到分娩，以免高苯丙氨酸血症影响胎儿。