知母作为常用中药材，已经被广泛应用和认知。知母味苦、性寒，具有滋阴润燥、生津止渴的功效，和天花粉、五味子等配伍使用可以增强疗效，如玉液汤，对口渴、饮多、尿多有很好的作用。
同时它还可以清泻肺火、滋阴润肺，常与贝母同用，以清肺化痰止咳，通用于外感热病、高热烦渴、肺热燥咳。还可以治疗阴虚火旺，肺肾亏所致的骨节蒸潮热、盗汗、心烦、大便干燥、肾虚溏泄等症。
知母有滋阴降火的作用，常同黄柏相须为用，配入养阴药中，如知柏地黄丸。