先天性贫血的发病与遗传因素有关。先天性贫血的发病率比较低，常见的先天性贫血有先天性红细胞生成异常性贫血、先天性铁粒幼红细胞性贫血、先天性纯红细胞再生障碍性贫血等。
由于贫血不只是有面色苍白、乏力、头晕、心慌、气短、注意力不集中，还会影响内分泌、性腺激素的功能。因此，贫血的危害还是比较严重的，尤其是对于儿童，严重贫血会影响儿童的生长发育。
一旦确诊，需要根据患者的情况进行相应的治疗，纠正贫血，避免患者长期处于重度贫血状态，以影响组织器官功能。目前，造血干细胞移植是治疗先天性贫血的有效方法。
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