遗传性进行性脊髓性肌萎缩症的治疗费用比较高，主要的药物为诺西那生纳，并且要终生注射，每一支药物大约为70万元左右。其它的治疗就是对症治疗及康复治疗，对症治疗及康复治疗的费用则比较低一些，大约维持在数万元左右。
该病是一种常染色体显性遗传性疾病，是由脊髓前角运动神经元的变性而导致肌肉萎缩无力的疾病。根据发病的年龄和临床的病情，该病分为婴儿型、中间型、少年型及成人型。
其表现差异较大，主要为肢体近端肌肉进行性、对称性的弛缓性麻痹与萎缩，躯体感觉正常，一般不影响智力的发展。随着病情的进一步发展，病变可波及骨骼系统及呼吸系统等，呼吸衰竭是最常见的死亡原因。