针对阴茎短小的发病原因，早期进行针对性的内分泌治疗是第一选择。对于脑垂体功能异常的患儿，用HCG治疗，每5天一次，共3个月。下丘脑功能异常的患儿，用促性腺激素释放激素直接替代治疗，对睾丸分泌不足的患儿直接用睾酮替代治疗。
内分泌治疗无效者，成年后阴茎发育仍较差，影响夫妻生活时，可以考虑行阴茎延长加粗术或者阴茎再造术。
另外因雄激素分泌不足，若有强烈要求，可行变性手术治疗。