线粒体脑肌病具有一定的遗传性，但也可能为非遗传因素所引起。
由于线粒体通常来源于受精卵，因此主要是通过母亲遗传给孩子。如果母亲体内的线粒体出现了异常，就有可能会导致儿女患有此病。线粒体脑肌病还可能为非遗传性疾病所引起，比如人体组织长期处于紊乱的状态，会使线粒体出现基因突变，导致能量供给出现异常，就容易引起线粒体脑肌病。
到目前为止，并没有特别有效的治愈线粒体脑肌病的治疗方法，主要是通过饮食疗法、药物疗法、手术疗法等进行综合治疗。