该病是不能被治愈的，只能对症治疗，缓解病程，预后较差。脊髓性肌萎缩症是由脊髓前角运动神经元变性而导致肌肉萎缩无力的疾病，属于常染色体隐性遗传病。临床表现为近端肢体为主的对称性、进行性、广泛性的迟缓性肌肉麻痹和萎缩，智力发育和感觉一般不受影响。
Ⅰ型即婴儿型，患儿在出生六个月内起病，发病迅速，为对称性的四肢无力，不能独坐，肢体近端无力为主。卧位时患儿下肢呈蛙腿样姿势，患儿因口咽部的肌肉无力，出现哭声低，吸吮无力，便易发生误吸。
也会出现矛盾呼吸，胸廓成钟形畸形，因呼吸肌无力，患儿多在两岁以内死于呼吸衰竭。