治疗结节性硬化症的药物为雷帕霉素，该病的症状不同药物选择也不同，西罗莫斯可用于治疗结节性硬化症有关的，肾脏血管平滑肌脂肪瘤和脑室管膜下巨细胞星形细胞瘤。
对于表现为癫痫的患者选择抗癫痫药物，对婴儿痉挛症患者选择氨己烯酸，药物无效的结节性硬化相关的癫痫患者可以选择手术治疗。
结节性硬化症是一种常染色体显性遗传的神经皮肤病，多于儿童期发病，主要临床特征为皮肤损害、智能减退和癫痫发作。该病尚无治愈的有效手段，但通过严密监测和正规治疗，可不影响寿命。