​骨髓增生异常综合征多数病人需要长期吃药维护。骨髓增生异常综合征是造血干细胞恶性克隆性疾病，临床上分为相对低危组和相对高危组。
相对低危组的病人，除极少部分人可以临床观察，暂时不用药物治疗，多数病人需要长期应用雄性激素衍生物或免疫抑制剂，或间断成分输血等治疗。相对高危组病人，多数需要应用去甲基化治疗或小剂量化疗。
不管是相对低危组还是相对高危组病人，除非做异基因造血干细胞移植手术外，都需要长期持续的药物治疗，否则疾病会进展转化为急性白血病，而危及生命。