​中枢神经系统白血病的治疗主要包括全身大剂量化疗和腰椎穿刺、鞘内注射化疗药物治疗，有时还需要全脑、全脊髓放射治疗。
治疗白血病的化疗药物，因为有血脑屏障的关系，多数是不能透过血脑屏障进入中枢神经系统。所以，一旦合并中枢神经系统白血病，往往需要应用大剂量阿糖胞苷或大剂量甲氨蝶呤全身静脉注射。
同时，每周2次腰椎穿刺、鞘内注射甲氨蝶呤、阿糖胞苷和地塞米松，一直到中枢神经系统白血病症状控制、脑脊液恢复正常后，再巩固4~6次腰椎穿刺鞘内注射化疗，同时进行全身白血病的相关化疗。