大多数的神经系统遗传病目前的没有有效的治疗方法，更不能治愈。
神经系统遗传病是由于母体生殖细胞或受精卵遗传物质的数量、结构或功能发生改变，使发育的个体出现以神经系统功能缺损为主要表现的一系列疾病。
神经系统遗传病有其共同性症状和体征，包括智能发育不全、痴呆、行为异常、语言障碍、癫痫发作、眼球震颤、不自主运动、共济失调、行动笨拙、瘫痪、肌张力增高、肌萎缩和感觉异常、面容异常、五官畸形、脊柱裂、弓形足、指趾畸形、皮肤毛发异常和肝脾肿大等。
该病尚无有效的治疗方法，但是随着科学越来越进步，医学也越来越发达，如果能早诊断、早治疗，通过系统的对症治疗可以使遗传病的症状减轻和缓解。