引起脊髓小脑变性症的原因目前尚不明确，多数患者存在家族遗传的倾向。
在20岁前发病的患者多考虑与常染色体隐性遗传有关，20岁以后发病的患者主要考虑与常染色体显性遗传有关。此外，DNA修复功能出现异常、生化酶缺乏或病毒感染等因素也是诱发该病的危险因素。
然而该病目前在临床上已经明确的病因尚不清楚，属于一种退行性疾病，目前并没有有效的药物可以治愈该病，针对该病的治疗主要是康复治疗，尽最大努力提高患者的生活质量。