针对生长激素缺乏导致的矮小症患者，人工补充生长激素是最主要的治疗方法。
矮小症又叫侏儒症，是一种由于遗传或者病理因素引起生长发育受限，身高体格较一般同龄人较小，其中有很多是由于生长激素的缺乏导致。除此之外，矮小症患者还可能是由于家族遗传性的身材矮小、生理性的生长发育延迟导致。
儿童营养不良长期运用糖皮质激素治疗，胃肠道疾病引起的营养摄入障碍以及遗传性的代谢性疾病都可能导致患者身材矮小，所以在使用生长激素治疗前要明确病因，不是所有的矮小症都需要生长激素治疗。