先天性再生障碍性贫血想要完全治愈比较困难。可以考虑进行异基因造血干细胞移植，但是供体来源比较少，花费比较高，在移植以后也有可能会发生移植物抗宿主反应、感染等并发症，临床应用还是比较少。
对于先天性再生障碍性贫血的治疗，可以使用激素类的药物进行治疗，长期应用激素，患儿有可能会出现发育的障碍，继发感染的可能性也是比较大。
输血可以缓解病人的症状，但是长期输血需要配合进行去铁治疗，输血过多有可能会导致血色病、肝硬化等。通过积极的治疗可以缓解病人症状，延长病人的生存时间。