本病大多数会预后不良，患儿会伴有精神障碍和运动功能障碍，智能明显受损，晚期会出现卧床。
目前临床上没有完全治愈的方法，干细胞移植是一种可以研究的方向，但目前没有大规模的应用于临床，部分地区已经开展了自主选择的临床实验移植，一般分为鞘内注射和静脉注射两部分，但是要注意进行无菌的操作，防止医源性感染，观察有无过敏，准备好应对休克的一切措施。
目前，移植适应症，禁忌症不明确，不是所有患者都能得到临床的获益，在花费上也不等，有花几万的，也有花几十万的。