珠蛋白生成障碍性贫血多数是不能彻底治好。通过多种综合的治疗措施，可以缓解病人的症状，延长病人生存期。只有少部分β重型珠蛋白生成障碍性贫血，通过异基因造血干细胞移植，有可能治愈。
珠蛋白生成障碍性贫血又叫做地中海贫血，这是一种和遗传有关系的疾病。通常情况下需要采取对症支持治疗措施，可以进行输血。如果是长期输血，病人有可能会发生铁的代谢障碍，往往有可能会导致血色病的出现，还需要使用一些铁螯合剂进行去铁治疗。对于部分珠蛋白生成障碍性贫血的患者，也可以采取脾切除的方式进行治疗。
异基因造血干细胞移植是有可能治愈珠蛋白生成障碍性贫血的方法，但是配型比较困难，花费也非常高，临床应用的比较少。