治疗矮小症，目前采用注射用人重组生长激素，经皮下注射给药，目前没有口服的生长激素药品。
治疗矮小症是一个相对漫长的疗程。生长激素缺乏的孩子要终生用药，成年后应小剂量进行替代治疗。因为生长激素除了长个以外，还有其他的功能。当生长激素缺乏时，可引起心血管疾病、骨质疏松等。
特发性矮小至少应用药一年以上，治疗至最低要求为预测孩子成年身高男达1.6米，女孩达1.5米以上。如果家长有需求，应尽可能治疗至骨缝闭合或达父母和孩子的最高期望值为止。