替莫唑胺是抗肿瘤药物，为临床上一种新型的抗肿瘤烷化剂，主要的功效是杀死癌细胞，对癌细胞有选择性作用，在体内pH生理条件下转换为活性有效成分，从而抑制肿瘤细胞生长，发挥细胞毒性功能。
临床主要用于胶质母细胞瘤、大脑神经细胞瘤，因能透过血脑屏障，所以对颅内原发性和继发性肿瘤都有不错疗效。
替莫唑胺常见的不良反应是胃肠道反应，出现恶心、呕吐、腹泻、便秘等，也有患者出现头晕、头痛、发热、抵抗力下降等，较为严重的影响是出现骨髓抑制和肝毒性。用药期间要定期监测血象和肝功能，出现不适症状时，要马上咨询医生。