迄今为止，骨髓增生异常综合征尚无确切的药物可用。虽有各种不同的药物，但不同的治疗方案。用于骨髓增生异常综合征。的报告结果大多不尽一致，很难获得重复。
所以说，目前唯一能治愈骨髓增生异常综合征的方法是一体造血干细胞移植。一体造血干细胞移植虽然可以根治部分骨髓增生异常综合征的患者。但是真正能长期无病生存，现在认为已经根治的患者仅占40%左右，因此选择移植需慎重。
再就是治疗的时候，要注意对症治疗，就是治疗贫血感染或者是出血。贫血主要是输血或者是药物纠正贫血。学习包血小板的减少，也可以通过。输注血液制品或者是药物治疗，再就是要注意感染性并发症的治疗。