靶向药物治疗主要是针对已经明确的致癌位点，对其设计相应的治疗药物，药物进入人体后会选择致癌点发生作用，导致体内肿瘤细胞出现死亡。在药物发挥作用的阶段，不会波及肿瘤周围的正常组织。
由于肿瘤在不同器官、组织的分子水平靶点会不同，靶向治疗技术的靶点治疗也会出现一定差异，局部病灶靶点可以应用局部靶向消融治疗、靶向放射治疗等控制疾病发展。
临床上可以用于靶向治疗的药物较多，主要包括克唑替尼、奥希替尼、贝伐珠单抗等药物，可以起到延长生存期的效果。