小儿血小板无力症是常染色体隐性遗传，是因为血小板在碰到应激状态的时候，不能够收缩，不能够很好的起到止血的作用。有的患儿出血症不明显，也可以表现为皮肤、黏膜的自发性出血。
局部出血可用吸收性海绵明胶、凝血酶等压迫止血，严重出血者需输注血小板浓缩制剂。对于已产生抗血小板抗体的病人，可使用血浆交换以减少抗体后再输同型血小板制剂，有时可静脉给予人血丙种球蛋白亦有帮助。
对严重的病儿如能找到合适的供体可进行异基因骨髓移植、脐血干细胞移植，一旦成功本病即可根治。