结节性硬化是因为基因突变，导致全身各系统出现结节，所以临床上应该坚持服用特异性靶向药 mTOR抑制剂，可以有效的控制结节增长，对于控制病情尤为重要。
结节性硬化病患者的癫痫与常规癫痫患者，选择用药略有不同，通常建议使用氨己烯酸及促肾上腺皮质激素。另外，结节性硬化患者应该定期复查心脏彩超、肾脏彩超、头颅核磁共振及肺部CT，以观察瘤体大小是否发生变化。
当瘤体增大时，可以通过手术治疗。其中，颅内动脉瘤破裂相对病情比较急，所以通常建议通过头颈动脉CTA筛查。如果发生动脉瘤，应及早手术介入处理。