先天性再生障碍性贫血是有可能发生遗传的。
因为一个家族当中，通常有可能会出现同胞的兄妹，同时出现先天性再生障碍性贫血，多数是在出生以后1岁以内可以确诊。病人外周血液当中可以出现红细胞计数、血红蛋白、白细胞计数以及血小板的减少，骨髓当中往往增生减低或者重度的减低，红系、粒系比例减少，淋巴细胞等非造血细胞比例可以出现明显增高，巨核细胞以及血小板往往是降低的。
先天性再生障碍性贫血的患者病情严重时，可以使用肾上腺皮质激素进行治疗，有一些患者还有可能会并发其他的恶性肿瘤。