骨髓增生异常综合征的患者，首选药物的方式进行治疗，使用的药物包括免疫调节剂，比如来那度胺或者是沙利度安，也可以使用免疫抑制剂，比如抗胸腺细胞球蛋白或者是环孢素，对于比较低危的骨髓增生异常综合征的患者效果是比较好的。
另外对于高危的骨髓增生异常综合征的患者，可以使用化疗的药物进行治疗，比如可以使用蒽环类的抗生素联合阿糖胞苷，可以取得比较好的效果。骨髓增生异常综合征的患者，也可以进行中医的辨证分型论治，可以根据不同的证型，选择不同的中药来进行辅助治疗。
如果是药物治疗效果不好，骨髓增生异常综合征的患者，还可以考虑进行异基因的造血干细胞移植治疗。