矮小症，长期应用激素药物比较少，使用重组人生长激素治疗矮小症，短期内安全性和有效性都是可靠的，但是长期使用的安全性目前研究数据较有限，安全性和有效性并不是很清楚。
重组人生长激素价格较为昂贵，一般长期使用负担会比较重，一般经济情况的家庭，也不会选择长期使用重组人生长激素。除了重组人生长激素之外，还可以考虑芳香化酶抑制剂、促性腺激素释放激素类似物、类胰岛素一号增长因子、蛋白同化激素、中药等。
还有研究认为，精神、情绪等因素，亦可影响身高增长，因此也可以适当地做一些心理行为指导。