先天性障碍性贫血也叫做Fanconi贫血，是一种家族性的遗传性、先天性贫血。
对于先天性再生障碍性贫血的人，往往婴幼儿时期就发病，而且会影响婴幼儿的生长发育。其治疗首选异基因造血干细胞移植，在有合适配型的前提下，应该尽早进行异基因造血干细胞移植的治疗。如果没有条件进行异基因造血干细胞移植，也可以应用环孢素等免疫抑制剂以及斯坦唑醇等雄激素刺激造血药物治疗，但是总体疗效相对比较差，并不能明显地延缓疾病的进展。
因此，对于先天性再生障碍性贫血的患儿，尽早进行移植是目前治疗的首选。