骨髓增生异常综合征是一组以髓系细胞分化和成熟异常、难治性血细胞减少及高风险进展为急性髓系白血病为特征的造血系统肿瘤性疾病。骨髓增生异常综合征病因不明，多见于60岁以上的老年人，20%到30%的骨髓增生异常综合症的患者可以进展为急性髓系白血病而致命，即使没有进展为急性髓系白血病，全血细胞减少亦可引起致命的并发症，如严重感染或出血。近年来随着免疫学细胞、生物学及分子生物学技术的发展，骨髓增生异常综合征的诊断日趋完善，数种新药应用于临床，骨髓增生异常综合征患者的生存质量也有了一定的提高。