珠蛋白生成障碍性贫血是会遗传的，本身就是一种遗传性的疾病，遗传方式往往是常染色体不完全显性遗传。所以如果是父母均为轻型的珠蛋白生成障碍性贫血，孩子是有可能出现珠蛋白生成障碍性贫血的。
目前，对于珠蛋白生成障碍性贫血，异基因造血干细胞移植是唯一有可能根治的方法。对于部分重型β珠蛋白生成障碍性贫血有效，临床上通常是以对症支持治疗为主，可以进行输血，缓解病人的症状，输血过多时，需要配合使用铁螯合剂进行去铁治疗。
日常生活当中要注意预防感染，避免危险因素，部分患者可以进行脾切除。