阵发性睡眠性血红蛋白尿是一种罕见的、获得性的、危及生命的血液系统疾病。这种疾病的特点是溶血性贫血、血栓形成和骨髓造血功能受损。阵发性睡眠性血红蛋白尿发病率是每百万人口1～1.5人，患者主要是年轻人，中位诊断年龄35~40岁，偶尔为儿童或青少年。
阵发性睡眠性血红蛋白尿与再生障碍性贫血关系密切，多达30%的新诊断的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者是由再生障碍性贫血演变而来，采用免疫抑制疗法治疗再生障碍性贫血后出现阵发性睡眠性血红蛋白尿的风险20%~30%。诊断后的中位生存期为10年，有些患者却能以轻微症状存活数十年。