脊髓肌肉萎缩是最常见的致命性神经肌肉疾病之一，由于脊髓前角细胞运动神经元变性，导致患者近端肌肉对称、进行性萎缩和无力，最终导致呼吸衰竭甚至死亡。发病年龄越早，症状越重，患者预后也越差。
I～III型属于常染色体隐性遗传病，是婴儿期最常见的致死性遗传病。第Ⅳ型型为常染色体隐性，显性和X-连锁隐性。
自主行走的时长与肌无力的发病年龄有很大的关系，两岁前会爆发病情的人，将在十五岁左右不能走路。两岁后爆发病情的人，可一直保持行走能力至五十岁左右。