以目前的医学水平，脊髓性肌萎缩症无法治愈。本病是由于脊髓前角运动神经元变性导致肌无力肌萎缩的症状，属于常染色体隐性遗传病。临床上可分为婴儿型、中间型及少年型。
它的共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性对称性肢体近端为主的广泛性、弛缓性麻痹及肌萎缩，智力发育及感觉均正常。根据起病年龄、病情进展速度、肌无力的症状及存活时间长短，主要治疗措施为预防和治疗严重肌无力产生的各种并发症，如肺炎、营养不良、骨骼畸形等。基因治疗或体外基因活化治疗将是非常有希望的治疗手段。